Група лекари и изследователи в САЩ постигнаха пробив в борбата срещу рядко наследствено заболяване: за първи път използваха индивидуално разработена генна терапия и постигнаха пълно излекуване на бебето. Резултатите от лечението са публикувани в реномираното медицинско списание Б.и са широко отразени в пресата.
Пациентът-бебе на име 0 — е роден с дефицит на ензима 01, който при тежка форма на заболяването дава приблизително 50% шанс за смърт през първата седмица от живота. Оцеляването при това заболяване често е придружено от тежки мозъчни лезии, забавяне на развитието и необходимост от чернодробна трансплантация.
Лекарите са използвали уникална техника, базирана на технологията 0, като директно редактират ДНК в тялото на пациента. Този успех стана възможен благодарение на дългогодишни изследвания, дешифриране на човешкия геном и разработването на инструменти за генно инженерство, които сега позволяват създаването на персонализирани решения за конкретен генетичен дефект.
Персонализираната генна терапия отваря нови перспективи за лечение на други наследствени заболявания — от сърповидно-клетъчна анемия и муковисцидоза до болест на Хънтингтън и мускулна дистрофия. Отделните лекарства, базирани на 0, вече са получили одобрение от 0 за лечение на сърповидно-клетъчна болест, но изследванията в тази област продължават и описаният случай може да бъде началото на нова ера на медицината, фокусирана върху генетичния профил на пациента.
